医疗机构用药目录遴选要以临床综合评价为依据了（医疗机构临床用药管理办法）

11月4日，国家卫健委发布公告决定对《药品临床综合评价管理指南（试行）》实施为期一个月的公开征求意见，至2020年12月4日止。

为什么要开展药品临床综合评价？

药品临床综合评价以人民健康为中心，以药品临床价值为导向，利用真实世界数据开展药品实际应用评价，组织对药品供应保障各环节的信息进行综合分析，探索建立并逐步完善基于政策协同、信息共享，满足多主体参与、多维度分析需求的中国药品临床综合评价机制，为国家药物政策制订与调整、保障临床基本用药供应与规范使用提供循证证据和专业性卫生技术评估支撑。

什么是真实世界数据？

药品临床综合评价应充分利用真实世界数据。真实世界数据是来源于医疗机构日常所产生的各种与患者健康状况和（或）诊疗及保健有关的数据。

当前我国药品临床应用相关的现有真实世界数据来源主要包括但不仅限于：医疗卫生机构HIS、EMR、患者病历、个人健康档案、费用结算等卫生信息系统数据；出生死亡及疾病登记系统数据；药品不良反应监测数据；医学研究队列数据；社会药品服务机构数据，及患者自报或自评的健康相关数据。

真实世界数据的获取，主要通过数据交换共享的方式实现。

使用真实世界数据开展药品临床综合评价前，应对数据适用性进行充分评估，围绕真实世界证据可以回答的临床与卫生健康政策问题，进行科学的研究设计和严谨的组织实施，获取相关、可靠、适宜的真实世界数据，进行恰当、充分、准确的分析后，可形成药品临床应用安全性、有效性、经济性等相关证据。

应围绕基本用药决策需求，结合临床现实，规范、科学、合理地设计并实施临床研究，推动真实世界数据在临床综合评价中的使用并发挥其优势。

鼓励医疗机构等药品临床综合评价主体建立相关审查监督制度，对数据获取、数据质量、分析过程、结果阐释等关键环节进行质控评估，强化科研伦理管理及患者隐私保护，尽量避免数据收集及分析偏倚，有效地支持药品临床应用安全性、有 效性及经济性评价开展。

药品临床综合评价评价什么？

药品临床综合评价是评价主体应用多种评价方法和工具开展的多维度、多层次证据的综合评判。评价主要聚焦药品临床使用实践中的重大技术问题和政策问题，围绕技术评价与政策评价两条主线，从安全性、有效性、经济性、创新性、适宜性、可及性6个维度开展科学规范的定性定量相结合的数据整合分析与综合研判，提出国家、区域和医疗卫生机构等疾病防治基本用药供应与使用的政策建议。评价主体的主要工作内容包括：开展相关药品临床使用证据、药物政策信息收集和综合分析，组织实施技术评价、药物政策评估和撰写评价报告等。

安全性评价报告药品上市前后药品安全性信息综合评价结果。纳入评价信息包括：1.上市前药品安全性（药品说明书内容）及相对安全性（与同类产品比较）信息；2.上市后药品安全性（不良事件及不良反应）及相对安全性（与同类产品比较）信息；3. 药品质量、药品疗效稳定性。

有效性评价通过定量分析，对拟评价药品及参比药品的临床效果进行大人群测量，判断是否获得重要的健康收益。核心指标主要包括：生存率、控制率、疾病进展，以及用于计算质量调整生命年（QALY）的生活质量指标，还可使用疾病别效果指标或结合实际临床药品应用的数据（真实世界数据）定义其他可测量的效果指标。开展临床效果分析的数据应来源于所有当前可获得的质量最佳的相关研究证据和真实世界数据，必要时应分析亚组患者效果数据，同时重视参比药品的选择及效果比较分析。综合利用现有国家大型数据库等真实世界数据资源，规范开展基于真实世界数据研究的分析测量，利用规范严谨的方法，在可接受的不确定性范围内实现临床实际用药效果的测量及判断。

经济性评价综合运用流行病与卫生统计学、决策学、经济学等多学科理论及方法，分析测算药品的成本、效果、效用和效益等。同时，强化增量分析及不确定性分析，必要时进行卫生相关预算影响分析，全面判断药品临床应用的经济影响及价值。根据药品决策的具体需求，可选择开展成本-效果分析（CEA）、成本- 效用分析（CUA）、成本-效益分析（CBA）、最小成本分析（CMA）等，在条件允许的情况下优先推荐开展成本-效用分析。充分利用基于二手证据的系统评价结果构建分析模型、选择适宜的参数，必要时可开展原始研究支持经济性评价开展。

创新性评价通过分析判断药品与参比药品满足临床需求程度、鼓励国产原研创新等情况，进行药品的创新性评价。开展创新性评价，应突出填补临床治疗空白，解决临床未满足的需求，满足患者急需诊疗需求和推动国内自主研发等创新价值判断。

适宜性评价适宜性评价重点包括药品技术特点适宜性和药品使用适宜性。药品技术特点适宜性可从药品标签标注、药品说明书、储存条件等方面进行评价；药品使用适宜性主要包括患者服药时间间隔是否恰当，用药疗程长短是否符合患者、疾病和药品药理特点，临床使用是否符合用药指南规范等。同时从分级诊疗 等卫生健康服务体系的视角研判上下级医疗机构药品衔接和患者福利及社会价值的影响。

可及性评价参考WHO/HAI 药物可及性标准化方法，主要涉及药品价格水平、可获得性和可负担性三个方面。药品价格水平可由国内药品采购价格与最近一年国际同类型药品价格比较获得，必要时应了解医保报销情况以判断患者实际支付水平。可获得性可由医疗机构药品配备使用情况或有无短缺情况等反映。可负担性可由人均年用药治疗费用占城乡居民家庭年可支配收入比重 （%）体现。根据评价需要可从不同渠道获得相关支持信息，如药品生产、供应相关信息，医疗机构药品使用数据，居民和患者代表意见等。

由谁实施药品临床综合评价？

充分发挥各级各类医疗卫生技术机构、科研院所和行业协会等专业优势，研制评估技术规范，加强业务培训，探索建立跨省份、多中心真实世界数据规范采集和平行技术评估机制。评价主题主要包括国家重大疾病防治基本用药、区域 重要疾病防治基本用药和医疗卫生机构用药等，兼顾特殊用药等其他主题。

国家重大疾病防治基本用药主题由药具中心联合评估中心进行遴选，区域重要疾病防治基本用药主题由省级卫生健康部门进行遴选。

鼓励医疗机构自主或牵头搭建工作团队，建立技术咨询和专题培训制度，组织开展药品临床综合评价工作。

牵头单位依托评价协作网络，结合基础积累和技术特长，汇总疾病负担、基本用药需求、药品费用、分级诊疗服务体系影响等综合信息，并与国家、区域主题相衔接，确定主要选题及其相应参比对象，经参与医疗机构同意后按程序启动评价主题立项及评价工作。

药品临床综合评价的流程是什么？

药品临床综合评价的完整流程包括主题遴选、评价实施和结果应用转化三个基本环节，评价实施包括项目委托、质量控制、结果递交及验收。

评价有什么用？

区域和医疗卫生机构药品临床综合评价结果主要用于：

1.医疗卫生机构药品采购与供应保障等；

2.推动医疗卫生机构用药目录遴选和上下级医疗机构用药目录衔接，提高药学服务和安全合理用药水平；

3.控制不合理药品费用支出，提升卫生健康资源配置效率，优化药品使用结构。

第三方评价机构药品临床综合评价结果可用于：

1.丰富行业药品临床综合评价的实践，扩大文献证据储备；

2.推动科研领域对于药品临床综合评价理论及方法的深入探索。